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Zognix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Fintpla（fnfluramin，芬氟拉明）口服溶液，作为其他抗癫痫药物的附加（add-on）疗法，用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravt综合征相关的癫痫发作。在美国，Fintpla于今年6月获得批准，用于年龄≥2岁的患者，治疗与Dravt综合征相关的癫痫。该药通过优先审查程序获得批准，此前，FDA已授予Fintpla治疗Dravt综合征相关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。Dravt综合征是一种罕见的终生癫痫，始于婴儿期，以严重难治性癫痫发作、频繁的医疗紧急情况、严重的认知和行为障碍以及突发性意外死亡（SUDEP）风险增加为特征。许多Dravt综合征患者即使在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药物时，仍会出现频繁的严重癫痫发作。减少癫痫发作频率是治疗所有Dravt综合征儿童的第一步、也是最重要的一步。Fintpla是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明，可通过调节血清素受体和sigma-1受体活性来降低癫痫发作频率（见参考文献：FnfluramindiminishsNMDArcptor-mdiatdsizursviaitsmixdactivityatsrotonin5HT2Aandtyp1sigmarcptors）。该药具有一种不同于其他抗惊厥药物的药理作用的药物。来自2项安慰剂对照III期临床试验的数据显示，在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，与安慰剂相比，Fintpla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。芬氟拉明-分子结构式（图片来源：Wikipdia.org）此次欧盟批准，基于2项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（在2-18岁患者中开展，结果分别发表于Lanct和JAMANurology）的数据，以及一项长期开放标签扩展试验（许多患者接受Fintpla治疗长达3年）的的中期分析数据。结果显示，在服用一种或多种抗癫痫药物不能充分控制癫痫发作的研究患者中，在现有治疗方案的基础上，与安慰剂相比，Fintpla显著降低了每月惊厥性癫痫发作（convulsivsizurs，CS）的频率。此外，大多数研究患者在启动Fintpla治疗3-4周内产生反应，并且在整个治疗期间保持一致的效果。在这些研究中，最常见的不良事件包括：腹泻、发热、疲劳、上呼吸道感染、嗜睡、支气管炎。没有患者出现任何心血管不良事件，包括瓣膜性心脏病或肺动脉高压。除了Dravt综合征之外，Zognix公司也正在开发Fintpla用于治疗与Lnnox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。Dravt综合征和LGS是2种罕见且往往是灾难性的儿童期发作癫痫，具有发病年龄早、发作类型多样、发作频率高、严重损害智力、难以治疗等特点。原文出处：ThEuropanCommissionapprovsZognix’sFINTEPLA?(Fnfluramin)OralSolutionforthTratmntofSizursinDravtSyndrom扫码入群交流
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