年5月27日，临床阶段的生物技术公司AmericanGeneTechnologies(AGT)宣布其I期临床试验已完成首次患者给药。该临床试验旨在评估细胞基因治疗产品AGT-T的安全性。在这项被指名为RePAIR的试验中（NCT），参与者被一次性注入他们自身的CD4T细胞，其中富含的细胞能够对HIV产生反应，并且经过转基因处理以抵抗感染。5月19日，华盛顿特区的华盛顿健康研究所完成了第一例输液给药。
AGT-T是由一种由人体自身细胞制成的转基因细胞产品，富含具有HIV特异性和抗性的CD4T细胞。AGT的方法独特之处在于，它致力于修复由HIV引起的关键免疫系统损害。艾滋病*感染人体后会造成这种特定的损害，这意味着免疫艾滋病*所需的T辅助细胞也被杀死了，因此感染者将无法通过自身的免疫系统消灭艾滋病*，从而被慢性感染。
AGT的方法旨在修复T辅助细胞缺陷，并提供持久的病*控制。即使HIV*株序列发生变化，或者改变了进入T细胞和感染T细胞的路径，AGT治疗方法所提供的病*控制也不会受到影响。AGT的HIV治疗药物AGT-T作为AGT推出的HIV治疗药物能清除体内已经感染的细胞，并减少或消除终身抗逆转录病*治疗的需要。
AGT早在年10月就宣布向FDA提交用于其HIV项目的IND申请。年8月，FDA批准AGT推进其HIV治疗项目的1期临床试验。年10月12日首位患者确认参与试验，标志着该项研究实际开始。在当月患者进行了leukopak（免疫细胞抽血），AGT据此开展了他们在基因治疗方面的专有流程，进行了七十多天的大规模产品质量控制。
数据和安全监测委员会（DSMB）将于年7月对首位参与患者的安全性数据展开评估，并确定该研究是否能够继续。AGT预计年6月完成主要内容，整项研究预计将在年9月结束。
首席科学官C.DavidPauza博士说：“用我们的产品对个人进行第一次治疗是向前迈出的重要一步，也是该产品在人体测试方面进行设计、开发、制造和批准的高潮。我们相信这种疗法能够改变人体对抗艾滋病*的能力，并且首次人体试验的研究也标志着我们对这种创新疗法能够实现什么结果有了更进一步的了解。”
这是AGT-T首次应用于人体的研究。此次研究的主要终点是评估接受抗逆转录病*治疗且病*血症控制良好的HIV参试患者AGT-T的安全性；与次要终点相关的测试则用于评估参与者对治疗的反应，包括对HIV的免疫应答的变化。这项安全性研究将对接受AGT-T治疗的参与者进行6个月的随访，然后再参加FDA规定的所有基因治疗试验所需的15年长期随访。
研究分为低剂量队列和高剂量队列，预计参与试验人数为6人，进行平行分组试验。低剂量队列单次输注的转基因T细胞数量在1x10e8和1x10e9之间，而高剂量队列的单次输注细胞数量在1x10e9和5x10e9之间。
在AGT的疗法中，受到保护并返回给参与者的HIV特异性免疫细胞数量将是之前SangamoTherapeutics生物制药有限公司的临床试验中所达到数量的近倍。先前这一试验中受试患者有效率仅有10%。AGT的数据已在NIH研究所NIAID这一世界顶级的HIV实验室中得到重复，验证了该疗法具有显著的效力和能够治愈HIV的前景。
首席执行官JeffGalvin表示：“该项目代表着这种方法在效力上向前迈出的重要一步，在HIV治疗学界中，这种方法在理论上和经验上都有着显著的势头。”
他继续说道，“现在我们已经看到一些证据表明患者对于治疗方式是具有耐受性的，我相信我们很快就会看到疗效信号，这将使科学界相信艾滋病*的治愈已经实现或非常接近。我为团队感到极其高兴和自豪。我对这种细胞疗法的未来以及AGT对HIV治疗最终做成的贡献保持着极度乐观的态度。”
艾滋病的传统治疗方法
艾滋病*(HIV)感染是一种全球性流行病，波及多个国家和地区，感染者总数超过万，大约三分之一的新感染发生在15-24岁的人群中。随着医学的发展，艾滋病已经从无药可治实现到可防可控。
年美籍华裔科学家何大一提出了“鸡尾酒”疗法，使得当时的艾滋病相关死亡率立刻下降了60%-80%，目前已经成为传统主流的艾滋病治疗方法。所谓“鸡尾酒”疗法，指的是高效抗逆转录病*治疗（HAART），是通过三种或三种以上的混合药物，如抗病*蛋白酶药物、抗病*逆转录药物等，针对艾滋病*感染人体的不同环节联合用药，将病*的复制抑制在较低的水平。
如今，艾滋病的治疗药物可分为六大类共30余种。目前我国提供七种免费的艾滋病治疗药物，一些其他有效的“鸡尾酒”疗法药物也纳入了国家医保范围。
但传统疗法的局限性也越来越明显。一方面，传统疗法无法完全治愈HIV，需要终生服用药物。ART只是将病*的复制抑制在较低水平，并不能完全根治疾病；另一方面，治疗方案复杂，依从性差容易导致不良后果。不遵守医嘱服用药物或者自己改变药物搭配方案，容易产生耐受性，使治疗强度降低，让病情进一步发展，难以控制。
艾滋病的潜在治疗方式
基因编辑治疗艾滋病
近年来，震惊医学界的艾滋病治愈案例当属“柏林病人”TimothyRayBrown，他是首个被认为成功治愈了HIV的患者。以及“伦敦病人”有可能也实现了艾滋病的治愈。无论是柏林病人还是伦敦病人，都同时患有HIV和血液肿瘤，在接受了CCR5基因突变的供体捐赠的造血干细胞移植后，均显示出HIV的治愈/长期缓解。
基于这两个病案，研究人员提出了利用基因编辑技术对造血干细胞进行改造，敲除原有的CCR5基因。目前在该方向上，北京大学邓宏魁教授团队的研究是进展最快的研究之一。
年9月，邓宏魁团队在著名期刊NEJM的“BriefReport”栏目在线发表的文章中报告了一例患者的研究数据，结果显示编辑和未编辑细胞的混合干细胞植入受者体内后，达到完全供者细胞嵌合，且在数据截止前仍持续。19个月时，白血病处于缓解期，但患者仍有HIV感染并接受抗逆转录病*治疗。
此外，也有研究在探索利用CRISPR基因编辑治疗HIV的方法。年7月2日，美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院和内布拉斯加大学医学中心(UNMC)的研究人员发表在NatureCommunications上的一项研究，有史以来第一次从活体动物基因组中消除了具有复制能力的HIV-1DNA(负责艾滋病的病*)。
AAV基因疗法治疗艾滋病
年3月9日，美国国家卫生研究院（NIH）过敏和传染病研究所(NIAID)的研究人员在CROI会议上口头报道了一项重磅的针对艾滋病的长期缓解或功能性治愈研究，引起了极大反响。在NIH的这项1期临床试验VRC中，使用了一种腺相关病*（AAV8）将抗体（VRC07）基因传递到人体细胞中，引导人体产生这种针对艾滋病病*的特定抗体VRC07，这种新方法能使人体在长时间内产生抗艾滋病病*抗体。据研究人员表示，随着进一步的发展，这种策略可以应用于预防和治疗各种各样的传染病。
CAR-T细胞治疗艾滋病
CAR-T细胞作为一种新兴的免疫细胞治疗，已经在血液肿瘤方面取得一定的成功，研究人员也在将CAR-T细胞治疗应用于HIV等其它疾病领域方面。年8月，NatureMedicine期刊刊登了一篇研究文章，展示了一种双重CAR-T细胞，可以有效地帮助人体抵抗HIV感染。研究表明：双重CAR-T能够瞄准并迅速消灭感染艾滋病*的细胞。年4月，加州大学洛杉矶分校的研究团队在期刊PLOSPathogens上发表了一篇研究文章，显示一种CAR细胞治疗对于HIV治疗具有良好的有效性和持久性。研究人员开发了一种包含CD4分子的CAR，用以阻断HIV病*和正常T细胞上CD4分子的结合，同时将这种CAR装到经过基因修饰的干细胞上，然后移植到患者体内，用以治疗HIV。
免疫检查点抑制剂治疗艾滋病
近年来，免疫检查点抑制剂（ICI）药物已在感染HIV的癌症患者中进行了一定程度的测试，一些结果表明免疫检查点抑制剂可能在治疗HIV感染中起作用。这主要是由于，近年来ICI因其改变了癌症的治疗而广为人知。而另一种现象是，感染HIV的患者患癌症的风险增加。在这些患者中，肺癌、肛门癌、霍奇金淋巴瘤、口腔或咽喉癌等非HIV相关恶性肿瘤已成为HIV感染者死亡的主要原因之一。
年2月发表在JAMAOncology上的一篇综述对这些文献进行了系统的回顾，评价了ICI治疗HIV感染和晚期癌症患者的安全性和有效性，表明在没有明确的前瞻性数据证明有安全风险的情况下，ICI疗法可能是艾滋病+晚期癌症患者的一种可行的治疗选择。
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