编者按
年3月份，Editas公司开展了世界首个体内基因编辑治疗的临床研究。今年以来，CRISPR体内基因编辑取得了突破性进展：6月份，Intellia公司联合再生元在《新英格兰医学杂志》发表了全球首个CRISPR体内基因编辑治疗的临床数据；9月份，Excision公司首个基于CRISPR的体内基因编辑治疗IND获批。这些密集的突破，标志着CRISPR的发展从早期的体外转向了有更广阔应用空间的体内。年9月15日,Excision公司宣布，美国FDA已批准了该公司EBT-的IND申请。EBT-是一种基于CRISPR的基因治疗候选药物，用于HIV病*的治疗。Excision将于今年晚些时候启动首个在人体内的1/2期临床试验，以评估EBT-在HIV患者中的安全性、耐受性和有效性。
EBT-是一种基于CRISPR的体内基因编辑疗法，旨在通过切除HIV前病*DNA，从功能上治愈HIV感染。在临床前研究中，EBT-已经在多种细胞中证明了切除HIV前病*DNA的能力，其中包括人类原代细胞和多种动物模型，以及非人类灵长类动物细胞。EBT-采用CRISPR-Cas9和两个引导RNA，它们靶向HIV基因组内的三个位点，从而切除大部分HIV基因组并最大限度地减少潜在的病*逃逸。
图来自excision（一种新的CRISPR治疗方法）
“我们的EBT-IND申请获得批准代表了Excision的一个重要里程碑，是多年来致力于为HIV感染者开发功能性治疗方法的结果。”Excision首席执行官DanielDornbusch说。“虽然抗病*治疗可以控制HIV感染，但它们需要终生治疗，还会引起副作用，且没有功能性治愈的可能。我们感谢FDA对EBT-IND的审查和接受，并期待在今年晚些时候启动1/2期临床试验。”
Excision首席医疗官LisaDanzig医学博士补充说：“EBT-已经证明可以在多种动物模型中去除前病*DNA，并为HIV感染者提供了一个可能停止终身治疗的机会。Excision团队期待与我们的主要研究人员、科学顾问和监管机构开展这一重要合作，对于被认为无法治愈的病*性疾病，以这种一流的方法进行安全性和信息性的临床试验。”
Excision针对病*感染性疾病，布局了多个研发管线，以满足由病*感染引起的威胁生命的疾病的医疗需求。
图
来自excision（研发管线）
ExcisionBioTherapeutics,Inc.
ExcisionBioTherapeutics,Inc.是一家专注治愈病*感染性疾病的CRISPR疗法开发的生物技术公司。Excision的策略是通过从受感染的个体中切除病*基因组来治疗慢性病患者。通过以独特的方式使用CRISPR，该公司已经证明了对动物HIV的功能性治愈。Excision正在开发来自天普大学Khalili实验室和加州大学伯克利杜德纳实验室的技术和知识产权。Excision位于加州旧金山，得到ARTISVentures、GreatPointVentures、NorwestVenturePartners、AdjuvantCapital、CotaCapital、CelestaCapital、IndusAgePartners、LoredaHoldings、OliveTree、AnzuPartners、SilverRidgeVenturePartners、OakhouseVentures和Gaingels等众多投资机构的青睐。年初，Excision公司宣布完成了一笔万美元的融资。参考资料：